Tra le principali 10 scoperte scientifiche del 2009 scelte da"Science" c'è la terapia genica: al settimo posto la ricerca su una gravissima forma di immunodeficenza congenita e su una rara forma di cecità infantile. "Ancora una volta - sostiene Telethon - la ricerca italiana sostenuta da Telethon all'avanguardia nel mondo"
ROMA - La più importante rivista scientifica del mondo, "Science", ha presentato la classifica delle 10 scoperte considerate le più importanti del 2009 ed al settimo posto della graduatoria ci sono i primi successi nell'applicazione della terapia genica: in due delle tre patologie considerate è presente il contributo decisivo della ricerca scientifica italiana sostenuta da Telethon.
Nel caso dell'Ada Scid, una gravissima forma di immunodeficienza congenita, si tratta del primo successo al mondo della terapia genica con 13 bambini di vari Paesi curati e definitivamente guariti con la rigenerazione del loro sistema immunitario grazie all'intervento messo a punto dall'Istituto HSR-Telethon per la Terapia Genica di Milano. La seconda patologia trattata è l'amaurosi congenita di Leber, una rara forma ereditaria di cecità infantile: la sperimentazione in corso presso l'Istituto Telethon di genetica e Medicina di Napoli sta consentendo a 4 ragazzi italiani, insieme ad altri negli Stati Uniti, di recuperare progressivamente la vista.
"Tutto ciò - spiegano da Telethon - è reso possibile dalla generosità con cui gli italiani sostengono la ricerca scientifica sulle malattie genetiche di Telethon e dai criteri di assegnazione dei fondi esclusivamente in base al merito da parte di una commissione medico-scientifica internazionale ed in assoluta trasparenza".
(21 dicembre 2009)

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